| 產(chǎn)地 | 國產(chǎn) |
|---|---|
| 品牌 | 江西瑞威爾 |
| 用途 | Risdiplam 是一種運動神經(jīng)元存活基因 SMN2 的前體 mRNA 剪接修飾劑，可增加 SMN 蛋白水平 |
| 包裝規(guī)格 | 1g,10g,100g |
| CAS編號 | 1825352-65-5 |
| 純度 | ≥98% |
| 是否進口 | 否 |
| 中文名 | Risdiplam |
|---|---|
| 英文名 | Risdiplam |
| 描述 | Risdiplam 是一種運動神經(jīng)元存活基因 SMN2 的前體 mRNA 剪接修飾劑，可增加 SMN 蛋白水平。 |
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| 相關(guān)類別 |
信號通路 >> 細胞周期/DNA損傷 >> DNA/RNA合成
研究領域 >> 神經(jīng)疾病
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| 靶點 |
SMN2 |
| 體外研究 | Risdiplam調(diào)節(jié)SMN2前mRNA剪接以產(chǎn)生全長SMN2 mRNA并增加SMN蛋白水平。 Risdiplam是SMN2剪接的修飾因子，導致SMN2全長轉(zhuǎn)錄物和功能性SMN蛋白的增加。（SMA）I型仍是最常見的遺傳性疾病，導致嬰兒期死亡。以進行性運動和呼吸肌無力為特征，這種常染色體隱性神經(jīng)肌肉疾病是由于存活運動神經(jīng)元1（SMN1）基因中的雙等位基因缺失和其他致殘突變失活導致的低水平生存運動神經(jīng)元蛋白（SMN）引起的[ 1]。 |
| 參考文獻 |
[1]. Poirier A, et al. Risdiplam distributes and increases SMN protein in both the central nervous system and peripheral organs. Pharmacol Res Perspect. 2018 Nov 29;6(6):e00447. |
| 分子式 | C22H23N7O |
|---|---|
| 分子量 |
401.46
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